4月8日下午，由北京大学图书馆、九三学社北京大学委员会联合主办的“科技之光 | 前沿科技&书香九三@燕园”系列讲座第十八讲在图书馆南配楼艺术鉴赏厅举行。北京大学生命科学教授、生物医学前沿创新中心常务副主任、国家杰出青年科学基金获得者苏晓东以“基于结构的药物研发（SBDD）及细胞与基因治疗（CGT）”为题作讲座，介绍了基于蛋白质三维结构解析的生物药开发、CAR-T细胞治疗与肿瘤、CAR-A细胞治疗与阿尔茨海默病以及基于AAV结构改造的治疗方法。40余位师生和校友报名参加现场讲座。讲座由北京大学博雅特聘教授、九三学社北京大学委员会副主委张研主持。

讲座现场

苏晓东介绍了基于蛋白结构的靶点药物设计，强调先解析大分子（如蛋白质）的三维结构，再设计小分子药物去靶向或调节其活性。针对蛋白靶点的抗体药物作为一种“导弹”式的精准治疗手段，通过抗体精准识别并结合靶点，再将杀伤性药物递送至病变细胞，具有广阔的应用前景。

苏晓东作讲座

在目前热门的细胞及基因治疗方向，AAV作为一种基因递送工具，也具有广泛的应用潜力。AAV具有安全性高、表达持久、组织靶向性强等优势，通过对AAV结构进行改造，可以增强其器官靶向特性，例如对中枢神经系统的靶向递送能力。在最新发表的文章中，通过AAV递送系统，可以将星形胶质细胞进行基因改造，特异性识别并降解脑内聚集的Aβ斑块，这一方法为阿尔茨海默病以及帕金森等退行性神经系统疾病的治疗带来了希望。

互动提问环节中，苏晓东和在场师生就药物研发中AI的角色、脂质体递送系统等热点议题展开热烈讨论和深入对谈。

主讲人简介：

苏晓东，博士生导师，国家杰出青年科学基金获得者，北京大学生物医学前沿创新中心（BIOPIC）常务副主任，北京大学生命科学教授。

1980—1985年本科就读于北京大学物理系（现物理）；1988—1994年就读于瑞典Karolinska医细胞与分子生物学系，获得分子生物学博士学位；1995—1998年在美国加州理工生物学部Howard Hughes医学研究所（HHMI）做博士后研究；1998—2002年历任瑞典隆德（Lund）大学化学中心助教授和副教授；2003年至今，任北京大学生命科学长江学者特聘教授。

主要研究领域和技术手段为结构生物学、生物化学及分子生物学、分子生物物理、新一代基因组测序技术、癌症基因组学、基于结构的药物、抗体及AAV载体设计、转录因子的结构与功能等。2003年回国工作以来，在Cell、Nature、Science等著名学术期刊发表论文200多篇，翻译了结构生物学方面的畅销教科书《结构生物学——从原子到生命》。历任亚洲晶体学会（AsCA）主席；国际晶体学联合会（IUCr）大分子专业委员会主席；中国晶体学会理事长、秘书长、大分子专业委员会主任；中国生物物理学会单分子生物学分会创始主席等职务。现任中国生物多样性保护与绿色发展基金会理事长。

20多年来，苏晓东在北京大学建立高通量蛋白克隆、表达、纯化、结晶以及晶体结构解析技术平台，实现了高通量进行结构基因组学研究的目标，在国际相关领域有一定的影响；近5年来，紧跟国际发展趋势，积极开展利用冷冻电镜的结构解析工作。自2010年以来，与谢晓亮院士和黄岩谊教授一起，在北京大学创建了生物医学前沿创新中心（BIOPIC），担任常务副主任，利用现代化高通量深度测序技术（NGS）研究肿瘤基因组学以及开拓新的研究领域，力图发展新的技术方法，发现新的分子生物学机理，发现新的疾病相关基因及基因突变，在结构生物学方法研究、抗体结构与药物设计、基因治疗载体AAV结构与设计等方面具有较深的造诣。

专题链接：“前沿科技”系列讲座